FDA批准创新疗法,治疗罕见血液疾病

阅读量:356 2019-11-28

本文所有数据均来自于美国医学新闻网站medscape发布的《U.S. FDA Approves Celgene's Rare Blood Disorder Drug》一文及Business Wire发布的《FDA Approves REBLOZYL® (luspatercept-aamt) for the Treatment of Anemia in Adults With Beta Thalassemia Who Require Regular Red Blood Cell Transfusions》的一文,具体请见文末链接。


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近日,FDA批准了新药Reblozyl(luspatercept–aamt)治疗一种罕见的血液疾病——β地中海贫血成人患者。


β地中海贫血是一种罕见的遗传性血液疾病,由血红蛋白的基因缺陷引起。该疾病与红细胞生成失效有关,这会导致健康红血细胞越来越少,从而引起严重贫血。β地中海贫血患者的治疗非常有限,主要是红细胞输注,而长期红细胞输注也有可能引起铁超负荷,导致严重并发症如器官损伤。


而Reblozyl是头一款、也是目前一款获批的红细胞成熟剂,这是一种新型疗法,通过调节红细胞的后期成熟过程,帮助患者减轻输血负担。


Reblozyl的批准基于一项3期随机双盲的多中心BELIEVE 试验。试验纳入336名需要定期输血的β地中海贫血患者,也就是每24周需要输6-20个单位的红细胞。


结果显示,在随机治疗后的第13-24周,Reblozyl治疗组有21%的患者输血量减少了至少33%(至少减少2个单位的输血量),而安慰剂组只有4.5%的患者减少了这么多。


在第37-48周,Reblozyl治疗组有19.6%的患者输血量减少了至少33%,安慰剂组只有3.6%。


“今天的批准为患者提供了一种疗法,这将有助于减少患者的输血量。” FDA的Richard Pazdur在一份声明中说道。


在安全性方面,3.6% 接受Reblozyl治疗的患者出现血栓栓塞方面的副作用,10.7% 的患者出现高血压。最常见的副作用为头痛、骨痛、关节痛、疲劳、咳嗽等。

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“Reblozyl的获批具有重要的里程碑意义,对于依赖长期红细胞输注的β地中海贫血患者来说,本来治疗十分有限,现在这些患者有了新的选择。” 药厂负责人 Nadim Ahmed说道。


除了获批治疗β地中海贫血外,FDA也正在审查Reblozyl另一个适应症的申请,即有环形铁粒幼红细胞、需要红细胞输注的低-中度风险骨髓增生异常综合征成人患者。


此外,目前还在进行Reblozyl治疗非输血依赖性β地中海贫血成人患者的2期研究,以及骨髓纤维化的2期试验等。


截至2019年11月26日,Reblozyl并未在中国大陆获批,未避免用药风险,谨遵医嘱。


参考链接:


https://www.medscape.com/viewarticle/921018


https://www.businesswire.com/news/home/20191108005496/en/



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